thérapie génique contre cécité

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[center]Premiers essais humains de thérapie génique contre une forme de cécité[/center]

LE MONDE | 03.05.07 |

Un britannique âgé de 23 ans vient de se prêter à la première thérapie génique destinée à réparer la fonction visuelle chez des personnes souffrant de certaines formes de cécité. Dirigée par le professeur Robin Ali (University College, Londres), une équipe de médecins et de biologistes britannique a annoncé, mardi 1er mai 2007, avoir réalisé l'opération à l'hôpital ophtalmologique Moorfields de Londres. Elle devrait être reproduite sur une douzaine de personnes lors d'un essai clinique de phase I. Les premiers résultats ne sont pas attendus avant plusieurs mois.

L'intervention consiste à injecter précisément au sein de la rétine - via l'humeur vitrée - un gène (RPE65) dont la mutation est directement impliquée dans une forme de cécité, l'amaurose congénitale de Leber. Dans cette expérience, le gène normal est véhiculé par un virus vecteur membre de la famille des adeno-associated virus (AAV).

L'essai britannique n'a pu être lancé que sur la base des résultats récemment obtenus par une équipe de biologistes français dirigée par Guylène Le Meur et Fabienne Rolling (Inserm - CHU de Nantes). Elle était parvenue à rendre la vue à des chiens aveugles à la naissance grâce à ce protocole de thérapie génique(Le Monde du 6 octobre 2006).

L'amaurose congénitale de Leber est une forme de rétinite pigmentaire entraînant l'apparition d'une quasi-cécité dès l'enfance. Cette pathologie est due à des dysfonctionnements dans les communications entre les cellules rétiniennes photoréceptrices et celles de l'épithélium rétinien, la couche la plus profonde de la rétine, où le signal lumineux est converti en signal électrique, seul interprétable par le cerveau.

"Nos collègues anglais ont choisi d'agir au plus vite et de le faire savoir. Ils travaillent avec un vecteur AAV de type 2 alors que nous envisageons d'utiliser un AAV de type 4, qui nous semble plus spécifique, explique Fabienne Rolling. Nous sommes d'autre part, en France, soumis à des contraintes réglementaires nettement plus strictes concernant notamment l'étude de la toxicité. C'est pourquoi nous ne pensons pas pouvoir commencer des essais sur l'homme avant 2009." On estime que l'amaurose congénitale de Leber touche, en France, entre 1 000 et 2 000 enfants et que 10 % d'entre eux sont porteurs d'une mutation du gène RPE65.

Jean-Yves Nau