Publié : 24 Avr 2005, 22:06[quote=" "]
[b]Alzheimer: résultats préliminaires encourageants d'une thérapie génique[/b]
PARIS (AFP) - Le traitement par implantation chirurgicale de cellules génétiquement modifiées directement dans le cerveau de patients atteints de maladie d'Alzheimer apparaît prometteur avec notamment un ralentissement du déclin intellectuel, selon des résultats très préliminaires d'un essai américain, publiés dans la revue Nature Medicine (groupe Nature).
Ce traitement expérimental a été appliqué à huit "volontaires", âgés de 54 à 76 ans et aux débuts de la maladie. Le premier a été opéré en avril 2001. Objectif visé : prévenir la perte des cellules observée au cours de cette forme de démence.
Des tests avaient été préalablement faits sur des singes, rappelle l'équipe du neurologue Mark Tuszynski (université de Californie, San Diego).
Les tissus implantés sont des cellules de peau du patient, modifiées génétiquement, en y introduisant un gène pour leur faire fabriquer une petite protéine naturelle, le facteur de croissance du nerf (NGF) qui protége les cellules et stimule leurs fonctions.
Les cellules modifiées ont été injectées dans une région profonde du cerveau où survient dans la maladie d'Alzheimer une dégénérescence des cellules nerveuses cholinergiques, normalement productrices de messagers chimiques leur servant à communication entre elles. Le NGF stimule en effet la fonction cholinergique, importante pour la mémoire et d'autres fonctions intellectuelles comme l'attention.
Cette thérapie apparaît maintenant bien tolérée.
Initialement l'intervention se faisait sous sédatifs légers, sans endormir les patients. Deux d'entre eux avaient bougé lors des injections et eu une hémorragie cérébrale. L'un est décédé d'infarctus du myocarde cinq semaines plus tard. L'intervention, pratiquée ensuite sous anesthésie générale, a pu être menée à terme chez six patients.
L'imagerie cérébrale montre une augmentation significative de l'activité cérébrale (consommation d'énergie sous forme de sucre) dans les zones traitées chez quatre patients. Et, à presque deux ans en moyenne de suivi des six patients, la progression de la maladie semble avoir été réduite de 36 à 50 %, selon des tests courants de mesure du déclin intellectuel.
De plus, l'autopsie du patient décédé a montré une production du NGF au bon endroit, avec une forte croissance des prolongements ("axones") des neurones.
Cependant, comme il ne s'agit pas d'un essai comparatif (contre placebo), la prudence reste de mise sur les résultats préliminaires de cet essai de "phase 1", destiné à vérifier l'innocuité du produit testé.
D'autres essais cliniques s'imposent, soulignent les auteurs. S'ils confirmaient ces résultats, "ce serait la première thérapie en neurologie dont l'action consisterait à prévenir la mort des cellules", selon Tuszynski.[/quote]
[b]Alzheimer: résultats préliminaires encourageants d'une thérapie génique[/b]
PARIS (AFP) - Le traitement par implantation chirurgicale de cellules génétiquement modifiées directement dans le cerveau de patients atteints de maladie d'Alzheimer apparaît prometteur avec notamment un ralentissement du déclin intellectuel, selon des résultats très préliminaires d'un essai américain, publiés dans la revue Nature Medicine (groupe Nature).
Ce traitement expérimental a été appliqué à huit "volontaires", âgés de 54 à 76 ans et aux débuts de la maladie. Le premier a été opéré en avril 2001. Objectif visé : prévenir la perte des cellules observée au cours de cette forme de démence.
Des tests avaient été préalablement faits sur des singes, rappelle l'équipe du neurologue Mark Tuszynski (université de Californie, San Diego).
Les tissus implantés sont des cellules de peau du patient, modifiées génétiquement, en y introduisant un gène pour leur faire fabriquer une petite protéine naturelle, le facteur de croissance du nerf (NGF) qui protége les cellules et stimule leurs fonctions.
Les cellules modifiées ont été injectées dans une région profonde du cerveau où survient dans la maladie d'Alzheimer une dégénérescence des cellules nerveuses cholinergiques, normalement productrices de messagers chimiques leur servant à communication entre elles. Le NGF stimule en effet la fonction cholinergique, importante pour la mémoire et d'autres fonctions intellectuelles comme l'attention.
Cette thérapie apparaît maintenant bien tolérée.
Initialement l'intervention se faisait sous sédatifs légers, sans endormir les patients. Deux d'entre eux avaient bougé lors des injections et eu une hémorragie cérébrale. L'un est décédé d'infarctus du myocarde cinq semaines plus tard. L'intervention, pratiquée ensuite sous anesthésie générale, a pu être menée à terme chez six patients.
L'imagerie cérébrale montre une augmentation significative de l'activité cérébrale (consommation d'énergie sous forme de sucre) dans les zones traitées chez quatre patients. Et, à presque deux ans en moyenne de suivi des six patients, la progression de la maladie semble avoir été réduite de 36 à 50 %, selon des tests courants de mesure du déclin intellectuel.
De plus, l'autopsie du patient décédé a montré une production du NGF au bon endroit, avec une forte croissance des prolongements ("axones") des neurones.
Cependant, comme il ne s'agit pas d'un essai comparatif (contre placebo), la prudence reste de mise sur les résultats préliminaires de cet essai de "phase 1", destiné à vérifier l'innocuité du produit testé.
D'autres essais cliniques s'imposent, soulignent les auteurs. S'ils confirmaient ces résultats, "ce serait la première thérapie en neurologie dont l'action consisterait à prévenir la mort des cellules", selon Tuszynski.[/quote]